Alzheimer, FDA ve Piyasaya Yeni Çıkan Bir İlaç Arasındaki Sıkışmışlığın Kısa Öyküsü

1

20 yıldır yeni bir ilacın piyasaya giremediği Alzheimer hastalığında ilginç gelişmelere tanık oluyoruz son günlerde. Alzheimer hastalığına yol açtığı düşünülen beyinde amiloid plak gelişimini önleyen bir ilaç geliştirildi. Yapılan çalışmalar, bu ilaç ile amiloid plakların ciddi bir oranda azaltıldığı ortaya kondu. Ama yapılan iki klinik çalışmada, bu amiloid plaklar azalsa da, ilaç kullanımı ile birlikte Alzheimer hastalarında istatistiki anlamlı bir düzelme dikkati çekmedi. Daha doğrusu, bir çalışmada biraz iyileşme olduğu görülse de, diğer çalışmada plaseboya göre (yani içi boş ilaç verilen grup ile karşılaştırıldığında) ilaç kullanımının klinik yararı gösterilemedi. Her ne kadar klinikte cidddi bir sorun yaratmasa da beyin ödemi veya beyin kanaması gibi yan etkiler de devreye girince, uzmanlar ilacın klinikte kullanımı konusunda tereddüt eder hale geldi. Öyle ki, Amerikan İlaç Onay Kurumu (FDA) çatısı altında önerilerde bulunan 11 kişilik uzman heyetin 10’u ilacın onamını red etti, bir kişi ise kararsız kaldı. Bu uzman sonucuna rağmen FDA ilacın kullanımına hızlandırılmış süreçten onay verince de, küçük bir kıyamet koptu diyebiliriz.    

Uzman heyetten 3 kişi, FDA’in bu kararını protesto etmek amacıyla istifa ettiler; diğerlerinin de karardan hoşnut olmadıkları biliniyor. İstifasını veren üç kişinin Harvard, Mayo klinik gibi önde gelen kurumlarda çalıştığı bildirildi. “Amerikan tarihinin en kötü ilaç onamı” diyerek de zehir zemberek açıklamalar geldi istifaların ardından.

Olayın tarafı olan ilaç firması, ilacı bir dönüm noktası, çaresiz milyonların umudu diye lanse ederken, aslından uzun zamandır hasta ve hasta yakınlarına da umut pompalandığı, ön satış hazırlıkların dünya genelinde çoktan başladığı, Türkiye’den gelen bir iki dost/hasta yakınının telefonu ile ortaya çıktı. FDA tarafından onaylanmasının üstünden daha bir hafta bile geçmemişken “Bu ilaca en kısa sürede nasıl ulaşabiliriz?” diye gelen sorulara bakılacak olursa, veriler ışığında bilime/ topluma katkı yapmaya çalışan herkesi zor günlerin beklediği anlaşılıyor.

ABD görsel veya sesli medyasında uzun yıllardır normal olan bir reklam anlayışı var (bizim ülkemizde ve çoğu Avrupa ülkesinde olmayan bir durum bu): İlaç firmaları verdikleri reklamlar ile, hasta ve hasta yakınlarını kendi ürünleri/ ilaçları hakkında bilgilendiriyor ve bu rahatsızlığınız varsa neden bu ilacı kullanmadığınızı doktorunuza sorun diye yönlendirmeler yapılıyor. Ortada hekimin takip edeceği veya etmekle yükümlü olduğu, mantıklı/ bilimsel veriler ışığında oluşturulmuş bir algoritma varsa sorun yok. Yani, şu hastalık varsa şu kriteleri de hasta karşılıyorsa önce A ilacını başlayın; yetersiz gelirse B ilacını ekleyin, o da olmazsa hepsini kesip C ilacına geçin! Veya, hastalığın şiddeti fazla ise doğrudan C ilacını verin gibi. Fakat, ilaç kullanım algortimalarının tamamen ilacın fiyatına göre endekslendiği ülkelerde, yani önce etkinliği diğer ilaca göre az da olsa, ucuz ilacı tercih edin, hastalık çok şiddetlenmediği sürece de pahalı ilaca geçmeyin deniyorsa orada sıkıntı var. Hatta, bizim ülkemizde, otoriteler (tıp otoriteleri değil, yönetici erk), kendi yetiştirdiği uzmanına bile bazı pahalı ilaçları reçete etme yetkisi vermeyip, pahalı ilaçların verileceği tek merkezler oluşturmaktadırlar.

Bu tür, tıbbi gerekçelerin arka plana atıldığı ilaç tercihlerinin olduğu durumlarda ise insanlar haklı olarak en iyiye ulaşabilmek amacıyla farklı yöntemler tercih ediyorlar. Maddi imkânı yeterli olanlar hemen yurt dışından temin yoluna gidiyorlar. Yurt dışından ilaç getirmek için zengin olma şartı yok normal şartlarda. Eğer otoritelerin izin verdiği bir ilaç ise uygun raporlar sağlık kurumlarında hazırlandıktan sonra bu pahalı ilaçların ücretiz olarak yurt dışından temin edilme şansı var, bu ilaçlar bizim eczanelerimize gelmeden önce. Ancak, son yıllarda sıkça tekrarlanan bir durum var: yeni ilaçlar, kullanılan ileri teknolojiler gereği pahalı olunca, ülkemizdeki otoriteler de ilaçların ülkeye girişine yıllar boyunca engel olabiliyorlar. Medyaya pek yansımıyor; ama örneğin hepatit C ilaçları ülkemize 3-5 yıl sonra gelebildi; zengin ülke vatandaşlarının birer birer kullanmaya başladığı bu ilaçlara uzunca bir süre sadece parası olup yurt dışından ilaç temin edebilen vatandaşlarımız ulaşabildi! Hastalığı, yani altta yatan siroz hastalığı ileri olmayan hastalarımızı bekletebilmişken, maalesef ileri evre sirozu olan hepatit C hastalarını o bekleme sürecinde bir bir kaybettik…

Konumuza dönecek olursak… Amerikan ilaç otoritesi (FDA), Alzheimer hastalığı için elimizde yeterince etkili ilaç yok, o nedenle hızlandırılmış süreçten bu ilaca onay verdik diye kendisini savunuyor. Klinik yanıt tam olarak gösterilememiş olsa da, hastalığa yol açan esas sebebin ilaç tedavisi ile azaltıldığı gösterildi, ki bu aşamada bizim için yeterli. Bu hızlandırılmış onay sonrasında, ilaç firması (Biogen) yeni bir klinik çalışma yapmakla da yükümlü olacak. Muhtemelen 8- 10 yıldan önce bitmeyecek yeni çalışmada, bu klinik fayda konusuna daha ayrıntılı olarak odaklanılacak. Bu sürede de yaygın kullanımı ile mevcut hastalarımıza da yararlı olma şansımız var deniliyor. Eğer bu yeni klinik çalışmada istenen başarı sağlanamazsa da, ilaca verilen geçici ruhsat iptal edilmiş olacak… 

Hastalığın dünya genelindeki yaygınlığı da dikkate alınacak olursa, ilacın devletlerin sağlık bütçelerine ciddi bir yük getireceği aşikar. Yıllardır çaresizce bekleyen hasta ve hasta yakınlarına küçük bir umut olacak. “Etkinliği muhtemelen az olacak, ama…” denilerek ilaç başlanacak binler, belki o şansın kendi yakınına denk geleceği umudunu bir sonraki aşamaya taşıyacak.

Bu arada, merak etmeyin; Biogen adlı ilaç firması belki hak etmediği bir gelir elde edecek diye bakıyorsunuz olaya. Anlıyorum… Belki 10 sene sonra ilaç etkisiz diye piyasadan geri çekilecek, değil mi! Ama bizim vergilerimizden bu firmaya pek maddi kaynak aktarılacağını düşünmüyorum. Bizim otoriteler, bu ilacın resmi kullanımına izin vermek için hem 10 sene sonraki o ek verileri bekleyecek, hem de ilacın fiyatı düşmeden yaygın kullanımına onay vermeyecektir.

İzleyelim bakalım hep birlikte olayın esasını; kapitalist bir yapı, devasa boyuttaki bir ilaç firmasına para mı kazandırmak için mi yol verdi, yoksa çaresizce bekleyen hastaların ortaya çıkan umut ışığından bir an önce yararlandırılmaları mı hedeflendi, bu karar ile…

Önceki İçerikPolitika faizi değişmedi..
Sonraki İçerikAmbiguitätstoleranz /Ambiguity tolerance/ Müphemlik hoşgörüsü
Doğum yeri olan Kuzey Ren Vestfalya’ya (Almanya) doktora sonrası araştırmacı olarak geri döndüğü zaman, Essen Uni Klinik’te yaptığı deneysel çalışmaların hayatının dönüm noktası olacağını bilmiyordu. Eğitim hayatına Ankara’da başlayan ve her zaman bir parçası olmaktan onur duyduğu Hacettepe Tıp Fakültesi’nde devam eden Dr. Altınbaş’ın önüne serilmiş yeni bir dünya vardı artık. İç Hastalıkları ve Gastroenteroloji uzmanı bir kliniysen hekim olarak, Başkentin en yoğun akademik ortamlarında çalışma fırsatı bulan ve yaptığı klinik araştırmalar ile Doçent Doktor ünvanı elde eden Dr. Altınbaş’ın son durağı Harvard Üniversitesi olmuştur. ABD Boston’da geçirdiği iki yılın sonunda, artık yaşayacağı son durağı belirlemiştir. Yeni çalışma ortamı, Yale Üniversitesi’dir. Bilimsel olarak odaklandığı karaciğer hastalıkları oluşum mekanizmaları dışında, yaklaşık 10 yıl boyunca bir Amerikan şirketinde “Gerçek Dünya Verileri” alanında Medikal Danışman/ Direktör olarak görev almıştır (STATinMed Inc.). Ulusal ve uluslararası kongrelerde onlarca sunum yapmış, ülkemizde çalıştığı kurumlarda tıp öğrencisi, iç hastalıkları asistanı ve gastroenteroloji yan dal asistanı eğitimlerinde aktif rol almıştır. İlk yazılarının (Almanca şiir dahil) yayınlandığı, üretmenin zevkini ilk olarak tattığı dergi, Dr. Altınbaş’ın “Şu kısa yaşantımda özlemle andığım ve gençlik yıllarımın geçtiği, olgunlaştığım yer!” dediği, Büyük Kolej okul dergisidir. Üniversite yıllarında başkanlığını da yaptığı Tıp Fakültesi Bilimsel Araştırmalar Topluluğu (HUTBAT) ve kurucular kurulunda yer aldığı Türkçe Topluluğu bünyesinde çıkartılan dergilerde editörlük ve yazarlık yapmıştır. İngilizce ve Türkçe dilinde basılmış 10 adet tıp kitabında bölüm yazarlığı olan Dr. Altınbaş’ın, uluslararası arenada yer alan saygın hakemli dergilerde 100’e yakın bilimsel yazısı yayınlanmıştır. Ulusal ve Uluslararası 20’ye yakın tıp/ bilim dergisinde hakem olarak görev alan Dr. Altınbaş, Kasım 2020’den itibaren Ocak Medya’da medikal ve para-medikal yazılar yazmaktadır. Evli ve iki çocuk babası olan Dr. Akif Altınbaş, İngilizce ve Almanca bilmektedir.

1 YORUM

YORUM YAZ

Please enter your comment!
Please enter your name here